Unser Verständnis für die molekularen Grundlagen von Krebs hat sich in den vergangenen Jahren umfassend vertieft. Dies ging mit der Entwicklung neuartiger zielgerichteter Medikamente einher, die zunehmende Erfolge bei der Behandlung von Krebs erreichen können. Zahlreiche klinische Studien prüfen den Nutzen der neuen Medikamente und gleichzeitig den Wert von gewebebasierten Biomarkern, die im Sinne von „companion diagnostics“ eine Aussage über das Therapieansprechen liefern sollen. Dieser Beitrag fasst die Rolle der Pathologie bei klinischen Studien sowie bei der Entwicklung und Etablierung der „companion diagnostics“ zusammen.