In den letzten Jahrzehnten sind viele Gene neurodegenerativer Krankheiten kloniert worden. Trotzdem wurden Therapien dafür nur langsam entwickelt. Der vielleicht bedeutendste Vorteil der „antisense oligonucleotide therapeutics“, der sog. ASO-Therapeutika, gegenüber anderen Ansätzen besteht darin, dass die Kenntnis der Genzielsequenz unmittelbar Wissen über mögliche Komplementär-Oligonukleotid-Therapeutika vermittelt. In dieser Übersichtsarbeit beschreiben wir die verschiedenen Arten von ASOs, ihre therapeutische Verwendung und die derzeitigen präklinischen Bemühungen zur Entwicklung neuer ASO-Therapien.