In der Neonatologie wird Erythropoetin (EPO) in erster Linie zur Behandlung der Frühgeborenenanämie eingesetzt. Obwohl der transfusionseinsparende Effekt der Erythropoetintherapie evident ist, ist das tatsächliche Einsparungspotenzial niedrig und klinisch von geringer Bedeutung. Auch gibt es keine optimale therapeutische Strategie hinsichtlich des Zeitpunkts, des Beginns und der Dauer der Erythropoetintherapie, der Dosierung von Erythropoetin und Eisen sowie der Applikationsformen. Erythropoetin besitzt neben der erythropoetischen Komponente auch antiapoptotisches Potenzial in diversen anderen Organen. Ein möglicher neuer Therapieansatz ist, es als Neuroprotektivum einzusetzen – hier gibt es aus der Erwachsenmedizin bereits viel versprechende Daten bei Schlaganfallpatienten. Ein weiteres klinisches Einsatzgebiet in der Neonatologie ist die Prophylaxe der nekrotisierenden Enterokolitis (NEC).