L'hemoglobinurie nocturne paroxystique ou maladie de Marchiafava-Micheli est caracterisee par une hemolyse intravasculaire, une hypoplasie medullaire de degre variable et une predisposition aux thromboses veineuses et aux infections bacteriennes. C'est une maladie clonale associee a une mutation acquise du gene PIG-A localise sur le chromosome X. La mutation du gene entraine un defaut d'expression membranaire de proteines liees a une molecule de glucophosphatidylinositol (GPI). L'hemolyse est ainsi liee a la diminution ou au defaut d'expression sur les erythrocytes de proteines intervenant dans le metabolisme du complement. De ce fait, les erythrocytes ont une sensibilite accrue a la lyse, mediee par le complement. Le mecanisme d'expansion du clone hemoglobinurie nocturne paroxystique n'est pas connu mais il serait lie a une atteinte de la cellule-souche.L'association hemoglobinurie nocturne paroxystique et aplasie est classique. Les patients peuvent avoir les caracteristiques des deux maladies ou l'aplasie peut preceder l'evolution vers une hemoglobinurie nocturne paroxystique pendant de nombreuses annees. Compte tenu de l'efficacite des traitements immunosuppresseurs comme le serum antilymphocytaire (SAL) dans l'aplasie, les auteurs ont tente d'apprecier l'efficacite de ce traitement dans l'hemoglobinurie nocturne paroxystique.Sept patients ages de 26 a 53 ans, ayant tous recu des traitements anterieurs onte te traites par du SAL : 20 mg/kg/j par voie intraveineuse durant 8 jours avec une premedication systematique pour ameliorer la tolerance clinique. La reponse a ete evaluee 3 et 6 mois apres la fin du traitement. La reponse complete est definie par des polynucleaires neutrophiles superieurs a 2 G/L, des plaquettesa plus de 120 G/L et un taux d'Hb superieur a 12 g/dL sans transfusions. La reponse partielle est definie par l'un des criteres suivants : augmentation des polynucleaires neutrophiles superieure ou egale a 0,5 G/L en cas de neutropenie ou un nombre de plaquettes superieur ou egal a 30 G//L en cas de thrombopenie ou d'arret des transfusions.Trois patients sur sept sont repondeurs, dont un avec une reponse complete. Chez le patient 1, on note une augmentation des plaquettes de 12 a 41 G/L a 6 mois et de 56 G/L a 24 mois. L'anemie est persistante et les besoins transfusionnels restent stables. Chez le patient 2, il y a une augmentation des plaquettes de 24 a 162 G/L a 6 mois et de 197 G/L a 24 mois et du taux d'Hb de 3,1 a 9,4 g/dL a 6 mois et a 10,8 g/dL a 24 mois. On note la persistance d'une hemolyse chronique moderee, mais il n'est plus necessaire de pratiquer des transfusions. Pour le patient 3, la reponse est complete. Les transfusions sont arretees des le 1 e r mois. A 21 mois, on note une reponse persistante.Cette etude montre qu'un traitement par SAL peut ameliorer les cytopenies peripheriques dans l'hemoglobinurie nocturne paroxystique. Les patients repondeurs ont une forme hypoproliferative avec une thrombopenie inferieurea 30 G/L, un nombre de reticulocytes inferieur a 100 G/L et une hemolyse chronique moderee (LDH < 1 000 U/L et bilirubine totale < 17 mmol/L). Sans avoir les caracteristiques de l'aplasie, tous ces patients repondeurs avaient une hypocellularite a la biopsie medullaire. Ces resultats confirment les donnees de la litterature pour le SAL et plus recemment pour la ciclosporine. Neanmoins, si le traitement immunosuppresseur peut ameliorer de facon prolongee les cytopenies dans l'hemoglobinurie nocturne paroxystique, il ne semble pas efficace sur l'hemolyse chronique observee chez les patients presentant une hemoglobinurie nocturne paroxystique.